Et klinisk forsøg har testet et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af kræft hos patienter med progeria - en sygdom, der påvirker børn og forårsager for tidlig aldring - med tilfredsstillende resultater

Progeri er en dødelig sygdom, der også er kendt som Progeria syndrom af Hutchinson-Gilford (SPHG) og hvis årsag, der blev opdaget i 2003, er en genetisk mutation, der genererer progerinproteinet, der er ansvarligt for patologens udseende.

Børn født med denne mutationsalder og dør tidligt - den gennemsnitlige dødsalder er 13 år - fordi progeri fremskynder starten af ​​hjerte-kar-sygdomme, der normalt påvirker voksne fra 60 eller 70 år, men at , i dette tilfælde forekommer de hos børn på fem år, der kan lide af et myokardieinfarkt mod et slagtilfælde.

Børn med progeri viste signifikant forbedring i flere aspekter såsom vægtforøgelse, skeletstivhed og frem for alt i deres kardiovaskulære system

Det stof, der blev brugt i studiet, som involverede 28 børn fra 16 lande, og hvis resultater er blevet offentliggjort i 'National Academy of Sciences' forhandlinger ', er en farnesyltransferasehæmmer (IFT), der hedder lonafarnib. Progerin forhindrer celler i at udføre deres funktioner normalt og bruger til dette formål et molekyle kaldet 'farnesyl gruppe', der binder til dette protein. IFT'er har evnen til at blokere bindingen af ​​"farnesylgruppen" til progerin.

Forskningen blev udviklet i den kliniske og translationelle undersøgelsesenhed på Boston Children's Hospital, hvor børn IFT lonafarnib blev indgivet oralt to gange om dagen og underkastet forskellige tests og periodiske tests for at kontrollere udviklingen i to år. og en halv

Forskerne fandt, at mindreårige viste en betydelig forbedring i flere aspekter som vægtforøgelse - takket være stigningen i muskel- og knoglemasse - stivhed i skelet - som nåede normale niveauer efter terapien - og frem for alt i deres system kardiovaskulær (forbedret vaskulær tæthed og arteriel stivhed blev reduceret med 35%).

Resultaterne af undersøgelsen åbner en vej af håb i behandlingen af ​​progeri, og da progerin også øges naturligt med en alder af mennesker, vil det fortsætte med at undersøge effekten af ​​IFT på dette protein bidrage til bedre at forstå processen af aldring hos mennesker, såvel som hjerte-kar-sygdomme forbundet med alder.

kilde: Progeria Research Foundation (PRF)

Kræft - De Forbudte Kure (September 2019).