en medicin eksperimentelle imod akut myeloid leukæmi (MAL) -Den mest almindelige hos voksne - som har opnået fremragende resultater i test med mus, bliver den første behandling af denne type, der skal testes hos patienter. Lægemidlet, kaldet ALRN-6924, har formået at helbrede næsten halvdelen af ​​de dyr, der lider af denne kræft, og har ganget med 3 den gennemsnitlige overlevelsesrate af mus, som havde modtaget en transplantation af humane leukæmiceller, som er gået fra 50 til 150 dage.

ALRN-6924 virker på molekyliveau, blokering af to proteiner (MDMX og MDM2) for at forhindre inaktivering af p53-et protein med evnen til at undertrykke tumorer, hvilket tillader ukontrolleret proliferation af cancerceller. Resultaterne af undersøgelsen, som er blevet offentliggjort i Science Traslational Medicine, vil give anledning til to nye fase I / II kliniske forsøg, hvor patienter med AML og myelodysplastisk syndrom vil deltage i avancerede faser.

Lægemidlet har helbredt ca. 40% af musene, som forblev fri for leukæmi mere end et år efter behandling

Ulrich Steidl, professor i cellebiologi og direktør for dette forskningsarbejde, har udtalt, at de opnåede resultater er relevante, fordi lægemidlet har helbredt ca. 40% af de administrerede mus, hvilket betyder, at de fortsatte fri for sygdom mere end et år senere at afslutte behandlingen. Hvis dets effektivitet hos mennesker er bekræftet, vil det være et godt fremskridt, fordi i øjeblikket kun 27% af mennesker med AML overlever fem eller flere år efter diagnosen.

Forskere har fundet ud af, at ALRN-6924 virker på begge proteiner - MDMX og MDM2 - og forhindrer dem i at interagere med p53 i kræftceller, og dets virkninger observeres både i leukæmicellerne og i stamcellerne, der producerer dem. Dette forklarede han, Steidl, er nøglen, da disse stamceller er ansvarlige for udviklingen af ​​AML, og hvis behandlingen ikke er rettet mod dem, vil sygdommen komme hurtigt tilbage.

The Choice is Ours (2016) Official Full Version (Oktober 2019).