Forskere af University College London Cancer Institute (Det Forenede Kongerige) og St. Jude's Children Research Hospital i Memphis (USA) har afprøvet a ny genterapi der øger produktionen af ​​en vigtig faktor involveret i blodkoagulation, og det kan fungere som en behandling for hæmofili B patienter.

Dr. Charles Abrams, sekretær for American Society of Hematology, har påpeget, at denne opdagelse kan betyde permanent helbredelse for disse patienter.

Terapien virker som erstatning for funktionen af ​​det defekte gen, der forårsager patologens udseende med det deraf følgende problem i koaguleringen ved hjælp af en genetisk modificeret virus, som overføres til cellerne i patientens lever og stimulerer dem således, at de frembringer de nødvendige faktorer i koagulation af dem, der mangler hos mennesker, der lider af hæmofili.

Terapien virker som erstatning for funktionen af ​​det defekte gen, som fremkalder patologien, ved hjælp af en virus, som stimulerer levercellerne, så de producerer de nødvendige faktorer i koaguleringen

Hæmofili, en kronisk arvelig sygdom, der kun rammer mænd (en ud af 5.000 børn født hvert år i verden med hæmofili A og en ud af 25.000 med hæmofili B) skyldes mangel på koagulationsmidlet; VIII i tilfælde af type A og IX, også kendt som FIX, i hæmofili B.

Forfatterne af undersøgelsen valgte seks mænd, der led en alvorlig form for hæmofili B, hvis FIX-niveau var mindre end 1% af det normale. Med den nye terapi lykkedes det at få fire af dem til at opgive den sædvanlige behandling uden at lide spontane blødninger, og de to andre, som oprindeligt injicerede FIX to eller tre gange om ugen, fortsatte med at gøre det en gang hver 10 eller 15 dage.

Forskningen, som er blevet offentliggjort i New England Journal of Medicine er blevet beskrevet som et hidtil uset eksperiment af Dr. Katherine Ponder, professor i hæmatologi og onkologi ved Washington University i St. Louis, som har udtalt, at hvis efterfølgende undersøgelser bekræfter, at denne nye behandling er sikker og ikke forårsager uønskede reaktioner over for patienterne, kan den erstatte den proteintapi, der i øjeblikket anvendes til behandling af patienter med hæmofili B , og det er dyrere og ubehageligt.

Music for Stress Relief, Classical Music for Relaxation, Instrumental Music, Mozart, ♫E092 (September 2019).